신약 재창조 정의
약물재창출(Drug repurposing)은 기존 FDA 승인 약물이나 효능이나 독성 문제로 임상시험에 실패한 약물의 원래 적응증 이외의 새로운 의학적 용도를 찾아 활용하는 전략이다.
신약의 탄생이 도입의 배경
신약 개발은 모든 단계에서 성공률이 높지 않으며, HTS의 경우에도 성공률이 아닌 생산성 향상이 1차 목표입니다. 한편, 신약 개발의 일차적 목표는 신약 개발의 전략적 차원에서 비용 대비 성공 가능성을 높이는 것입니다. 일반적인 신약 개발 과정은 10~17년이 걸리고 시장에 출시하는 데 최대 1조원의 비용이 들 수 있습니다. 또한 물질특허로 권리를 보호받는 기간은 개발과정에서 대부분 소모되며, 신약이 출시된 후 몇 년이 지나면 특허가 만료되어 제네릭 의약품과 경쟁해야 하므로 가격하락을 초래한다. 무겁게. 이러한 부담을 감안할 때, 신약 개발 과정의 시간과 연구 노력을 획기적으로 줄이기 위해 신약 개발 초기 단계를 생략하거나 신약 개발 프로젝트를 후기 단계에서 시작하는 것을 고려할 수 있으며, 복구는 그 중 하나입니다. 방법이 고려되었습니다.
신약 재발명 전략의 이점
1. 안전성 확보를 통한 신약개발 성공 가능성 증대
안전성이나 독성보다는 약효가 부족하다는 이유로 임상시험에서 제외된 NME(New Molecular Entity)에 대한 새로운 적응증을 찾기 위해 재생산을 모색하면 독성 문제를 걱정하지 않고 새로운 적응증에 대한 효능을 확보할 수 있습니다. 케어 가능합니다.
2. 연구비 대폭 절감
의약품 시장에 성공적으로 진출한 약 30여종의 신약 개발비는 평균 80억원으로 기존 신약 개발비의 1/20 수준에 불과하다.
3. 블록버스터 신약 가능성
모든 신약이 블록버스터가 되는 것은 아니지만 포지셔닝이 잘 된 약은 상대적으로 적은 비용으로 큰 수익을 낼 수 있습니다. 예를 들어 세엘진은 탈리도마이드를 재배치해 탈로미드, 레블리미드 등을 개발해 약 3조원의 수익을 냈다. 이것은 높은 투자 수익을 창출하는 신약 재발명 전략의 능력을 보여주는 예입니다.
4. 특허기간 연장의 효과
리포지셔닝 결과 새로운 적응증이 설정되면 원 특허권자는 기존 적응증 특허만 소유하고 새로운 적응증을 라이선스할 수 있으며, 반대로 원 특허권자는 재배치 특허를 소유하고 원래 특허를 라이선스할 수 있습니다. 어쨌든 성공적인 재배치는 새로운 비즈니스 모델로 이어질 수 있습니다.
신약창출을 위한 학문적 기반
신약 설계의 과학적 근거는 약물(또는 리간드)과 표적 단백질 간의 결합 친화도 측면에서 설명할 수 있다. 즉, 모든 약물이나 리간드가 특정 단백질에 결합하는 것이 아니라 실제로 인체 내 많은 단백질이 서로 다른 친화력을 가지고 있어 온타겟(on-target) 효과를 보인다. 이때 표적이 아닌 단백질을 비표적(off-target)이라 하며, 약물과 비표적 단백질 간의 결합력이 충분히 높다면 이러한 결합력은 분자적 기전으로 해석되어 부작용을 일으킬 수 있다. 이러한 부작용 중 치료적 가치가 있는 분야가 새로운 적응증으로 개척되어야 합니다.
신약 재발명에 대한 접근
신약개발 연구는 HTS를 이용한 방법과 지식 기반 방법으로 나눌 수 있다. 첫째, HTS를 이용하는 방법은 시중에서 판매되는 약물이나 임상시험의 각 단계에서 제거된 약물을 사용하거나, 논문 등으로 생리활성이 보고되었지만 결과가 나오지 않은 물질로 라이브러리를 구축하는 것이다. Drug는 위와 같이 라이브러리를 개발하여 사용하고 있으며, 다양한 표적 기반 또는 표현형 기반의 스크리닝을 수행하는 방법입니다. 이 방법은 알려진 약물 라이브러리를 사용하여 HTS로 표현할 수 있으며 성공의 열쇠는 원하는 오프 타겟 효과를 관찰할 수 있는 분석 시스템의 품질을 확립하는 것입니다. 이러한 목적을 달성하기 위해 상용화된 공지 약물 라이브러리가 많이 존재하는데, 대표적인 예로는 Sigma의 LOPAC(Library Of Pharmacologically Active Compounds) 라이브러리가 있으며, 그 외 다수의 공지 약물 또는 공지 화합물 라이브러리가 상업적으로 이용 가능하다.
지식 기반 접근 방식은 주로 데이터베이스 기반 방식입니다.
첫째, 약물의 화학 구조를 기반으로 해결할 수 있습니다.
둘째, 목표에 따라 접근할 수 있습니다.
셋째, 질병 기반 접근법이다.